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qimingxing | Xinmin Pharmaceutical宣布，正式批准了第一个血友病基因疗法Xinjiong（Popedakoki注射）|双语 Qiming Venture Capital最近在左侧刷了英文版本，宣布了企业Xinmin Pharmaceical IndectionXinjiuNing®（BBM-H901注入，常规姓名：Popedakoji注射）已由中国国家医疗产品管理（NPA）Hemophilia B（Congential Conentital Coagaguational Ix concoguational Ix ix Deagity ix Deagienty ix Deagienty ix copedakoji注射）正式批准。 XinjiuNing®是中国首次认可的血友病基因治疗药物，也是中国与病毒（RAAV）基因治疗药物相关的首次认可的重组adeno。 Xinmin Pharmaceutical的联合创始人，董事长兼首席科学家Xiao Xiao说：“ Xinmin Pharmaceutical是药品。结果，希望能够剥夺许多血友病B. Zheng Jing的患者，” Zheng Jing，联合创始人兼首席执行官，持续了七年的研究：“它持续了七年。和开发市场。这些结果的快速而有效的转变取决于Xinmin人民的专业重点和不断的努力，以及所有行业的真诚合作和强有力的支持。 RAAV基因治疗药物表明，中国的基因治疗产业已达到了一个新的里程碑，并突出了基因治疗领域的新申医学的突破性优势。它涵盖了罕见的遗传疾病，例如血友病，杜钦（Duchenne）肌肉营养不良以及慢性疾病，例如骨关节炎，帕金森氏症和内部子宫颈。许多不符合临床需求的疾病，例如肿瘤上皮细胞伤口。同时，Xinmin Medicine将继续加深其在基因疗法领域的努力，这使剪切技术可以使更多的生命受益，并实现全世界患者提供的愿景。 XinjiuNing®使用与病毒（RAAV）载体相关的工程师肝重组adenoo提供优化的宿主细胞基因转录，该基因继续表达人类的凝血因子并用血液分泌，进行权威期刊“柳叶刀 - 赫哈特学”和“新英格兰医学杂志”。 2024年国际血栓形成与止血学会（ISTH）会议已以口腔报告的形式进行。美国血液学学会（ASH）年会。研究结果表明，与预防性修复替代疗法相比，XinjiuNing®可以显着降低患者的年度出血率（ABR），迅速提高患者的组织活动水平，并以良好的安全性表达稳定。以临床第3阶段的研究结果为例，在接受基因治疗后的52周后续进行后续的52周内，受试者的平均每年出血率（ABR）为0.6，平均Fⅰ活性达到55.08 IU/DL（基于SynthasiLASILAPPTT APPTT REATTER的一相A技术）。平均INFUSI数量外源性Fⅰ药物的治疗前2.9次减少了58.2次。 26名受试者（80.8％）中有21名在治疗后没有经历出血事件，沃尔特（Walth）在所有受试者中发生的严重不良事件。 2022年8月，它被包括在中国国家药物管理药物审查中心的“突破性治疗品种”清单中，并在同一个月由美国食品药品监督管理局（FDA）颁发的孤儿药物认证（ODD）； 2024年，他获得了FDA儿科罕见疾病资格（RPDD）和欧洲药品局（EMA）高级治疗药物认证（ATMP）。 Xinmin Pharmaceutical早些时候与中国武田武术达成了独家合作协议，Xinmin Pharmaceutical将开发和创建该协议。武田中国负责中国大陆，香港和澳门产品商业化的过程。双方都包括他们的资源利益以加速规定为患者的基因治疗成功，并在脑gam虫的植物领域共同打开了一种新模式。 Pangalan：Dalnacogene Ponparvovec注射），Ay Opisyal na Inaprubahan Ng中国国家产品产品Oncection），由中国国家产品产品产品的正式批准）。用于治疗中度至重度血友病B（生殖器配位因子IX的conklank）的成年患者的给药（NMPA）。 BBM-H901是中国首次获得批准的血友病基因治疗，它也是中国首次基于与病毒（RAAV）Vector.dr相关的重组adeno的基因治疗。 Biomed的联合创始人兼首席科学官员Xiao说：相信Biomed始终专注于R d和FieldCutti的创新NG基因疗法，专注于满足不必要的医疗需求。 BBM-H901的批准是一个重要的里程碑，与信仰发展之旅一起。作为在中国独立开发的第一个血友病B基因治疗疗法，BBM-H901将为血友病B患者提供新的治疗选择，该治疗方法有望为患者提供创新的治疗疗法，并帮助他们恢复正常生活。将来，相信Biomed将难以加快BBM-H901国外商业化的过程的信念，这希望使Biomed的联合创始人兼首席执行官Jane Zheng博士受益更多。 Hindit仅是由员工的奉献精神和无情的努力而形成的，而且还来自我们外部合作伙伴提供的强大支持者。 BBM-H901批准，第一个批准的重组Adeno与中国的病毒（RAAV）基因疗法相关，标志着中国治疗疗法行业的新时代，并强调了这样一种信念，即在该领域中具有生物疗法的优势。依靠先进的AAV CAPSIDCAPSIDX®发现平台（主要媒介技术）以及一个独立的生产平台，认为Biomed已经建立了扩展的R DIPELINE，包括血友病和Duchenne肌肉发育不全的稀有遗传疾病的管道。所有这些都是为了满足不必要的医疗需求而开发的。将来，人们认为生物膜将继续专注于基因疗法，以带来技术来减少更多患者并实现我们对世界各地患者的服务愿景。  BBM-H901基于与病毒（RAAV）载体相关的重组ADENO，可以将人类协调的优化布置向患者的活细胞提供。然后，协调维修不断地表达并隐藏在血液中使用宿主细胞基因转录系统的流量，从而促进了协调。在2022年，BBM-H901试验（IIT）发起的第一位研究人员的研究结果成功地发表在国际权威期刊，《兰斯莱特 - 血液学学》和《新英格兰医学杂志》上。 2024年，IIT超过3年的长期随访结果在2024年国际血栓形成和止血（ISTH）国际会议上进行了口头介绍，并在同年，Biomed在美国血液学学会（Ash Ash）的第66届年度会议上发布了由BIOMED发行了由BIOMED释放了最终的3阶段临床研究。 目前的结果表明，与预防因素IX（FIX）治疗的效率相比，患者的年度出血率（ABR）大大降低，并且排列活动迅速增加并保持稳定的表达，同时表现出良好的安全性。 例如，BBM-H901阶段的结果3临床研究表明，在随访52周后，参与者的年度出血率（ABR）为0.6，平均维修活性达到55.08 IU/DL（Synthasasil APTT试剂的测定阶段），在2.9个小时/年，药物修复疗法的平均治疗量为58.2次。 26名参与者（80.8％）中有二十一个没有出血，所有参与者都没有SAE。 2022年8月，BBM-H901在中心的药物检查，中国国家产品管理局以及美国食品药品监督管理局（FDA）的孤儿药物指定（ODD）中获得了成功的任命。 2024年，BBM-H901从FDA获得了FDA的罕见小儿疾病名称（RPDD），并从欧洲药品局（EMA）获得了高级治疗医疗产品（ATMP）。BEALIEFBIOMED与武田中国签署了一项独家合作协议。根据协议，信念t Biomed已获得武田中国的武术专有许可证，可在中国大陆，香港和澳门在中国大陆上商业化。 （NA -PRINT来自：Qiming Venture Capital）